近日，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院劉興國團(tuán)隊(duì)與中山大學(xué)眼科中心張清炯團(tuán)隊(duì)在Science China Life Sciences（《中國科學(xué)》（英文版））發(fā)表了題為“間充質(zhì)干細(xì)胞介導(dǎo)的線粒體轉(zhuǎn)移在Leber遺傳性視神經(jīng)病變神經(jīng)祖細(xì)胞中恢復(fù)線粒體DNA和功能”（?MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy）的文章。該研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞可以恢復(fù)Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者神經(jīng)祖細(xì)胞中的線粒體功能和DNA。這一發(fā)現(xiàn)為治療線粒體疾病帶來了新的策略。

LHON是一種遺傳性視神經(jīng)疾病，主要由于線粒體DNA突變導(dǎo)致呼吸鏈功能受損，進(jìn)而引發(fā)視力喪失甚至失明。這種疾病通常在青年時期發(fā)病，患者可能會突然經(jīng)歷視力急劇下降，常伴隨視野中心的模糊或暗點(diǎn)。LHON主要通過母系線粒體DNA遺傳，這意味著病變基因由母親傳遞給子女，且男女均可受影響。

研究團(tuán)隊(duì)將LHON患者的尿細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs），并進(jìn)一步分化為神經(jīng)祖細(xì)胞。通過與間充質(zhì)干細(xì)胞共培養(yǎng)，研究觀察到線粒體功能顯著改善，正常線粒體DNA的比例增加。機(jī)制研究發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細(xì)胞介導(dǎo)的線粒體轉(zhuǎn)移可以有效恢復(fù)LHON患者神經(jīng)祖細(xì)胞中的線粒體DNA并改善線粒體功能。

這些結(jié)果表明，間充質(zhì)干細(xì)胞可以將功能性線粒體轉(zhuǎn)移到神經(jīng)祖細(xì)胞中，從而恢復(fù)其功能。這一發(fā)現(xiàn)不僅揭示了LHON的潛在治療策略，也為未來研究提供了新的方向。這一治療方法為遺傳性線粒體疾病帶來了新的治療希望，可能幫助改善患者的生活質(zhì)量，并減少遺傳性視力損傷的發(fā)病率。通過進(jìn)一步研究和臨床試驗(yàn)，干細(xì)胞療法有望成為治療LHON及其他類似線粒體疾病的重要手段。

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圖?LHON神經(jīng)元電生理評估顯示改善：膜片鉗記錄顯示，典型表現(xiàn)為鈉電流和鉀電流受損的LHON神經(jīng)元在與間充質(zhì)干細(xì)胞共培養(yǎng)后，電生理功能得到恢復(fù)。